2021年10月14日，由國家藥品監督管理局指導、中國藥品監督管理研究會主辦的第五屆中國藥品監管科學大會“細胞治療產品開發與監管論壇”在北京順利舉行。

第五屆中國藥品監管科學大會

會上，多位來自國家藥品監督管理局等監管機構的生物制品審評領導及資深專家就中國細胞治療藥品注冊監管、藥學與非臨床要求、臨床試驗設計、質量控制、注冊檢驗、現場核查、上市后監管等一系列業界關心的話題闡述了最新的政策要求及未來的監管方向，并進行了現場答疑；包括合源生物在內的多家免疫細胞治療領先企業則從研發、臨床開發、生產、質控等方面介紹了最新進展。特別的，國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)副所院長王建祥教授以研究者視角對CAR-T細胞治療IIT和注冊臨床研究的經驗和挑戰進行深入的剖析和解讀，而合源生物CTO王永增博士則在免疫細胞治療全流程醫學質控體系建設方面分享了合源生物的做法和經驗。

在演講中，王建祥教授表示，免疫細胞治療作為目前最具潛力的創新治療方式之一，可以極大地回應患者未被滿足的臨床需求；在全球范圍看，中國是目前開展免疫細胞治療臨床研究最活躍的國家之一，按照高要求、高標準、高質量開展的研究者發起的臨床試驗（IIT）能夠加快免疫細胞治療藥物的研發進程，并為后續的藥物開發、注冊臨床試驗設計開展和上市申請提供早期的經驗積累和數據支持。國家藥品監督管理局藥品審評中心生物制品臨床部主審審評專家高建超博士也在演講中討論了用于細胞治療藥物注冊審評申請的臨床研究的數據來源多樣性考慮，探討了在滿足質量工藝一致性、臨床試驗合規性、試驗數據完整性的前提下，研究者發起的臨床試驗所取得的數據用于支持注冊審評的可行性考量。

王建祥教授

由于免疫細胞治療藥物是“活”的藥物，其生產制備及應用過程涉及醫院、藥企、物流運輸等多個環節，如何建立全流程醫學質控體系以確保其藥物安全，成為業界關注和討論的又一焦點。

針對這一問題，合源生物在實踐中提供了有益的參考。合源生物CTO王永增博士在演講中表示，在“藥監、醫院、藥企”多方推動聯動下，合源生物構建并完善覆蓋醫院端和企業端的全流程醫學質量控制體系，建立標準化細胞治療中心（COE），配備全球唯一性的采集碼為基礎的全流程追溯系統鏈通藥企和醫院，構建具有確保細胞治療應用的“高質量”體系。

王永增博士

王永增博士在演講中呼吁，CAR-T細胞治療在應用過程中，質量管理要求非常嚴格，必須重視細胞治療質量管理的全流程環節，要做好藥企和醫院之間的銜接互動、分工和責任規范化；醫院單采血過程、CAR-T細胞藥品回輸過程和回輸后副作用管理規范化；細胞藥品GMP生產工藝提高和質量管理完善，期望通過與醫院的密切合作，與藥監的積極互動，共同推動細胞治療產業的健康持續發展。

作為一家自主創新細胞治療藥物研發和快速商業化的開拓性企業，合源生物不斷夯實細胞治療藥物成藥路徑的每一環節，高質量構建完善的免疫細胞治療全流程醫學質控體系，為藥物安全有效的臨床應用奠定基礎。隨著首款自主創新細胞治療產品CNCT19細胞注射液注冊臨床試驗和商業化進程的不斷推進，合源生物也將繼續加大在全流程醫學質量管理體系建設等方面的投入，實現早日為患者提供安全高效的免疫細胞治療解決方案。

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品CNCT19細胞注射液是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定，有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司在北京設有2,000㎡研發中心，在天津設有近10,000㎡的符合GMP標準的免疫細胞藥物研發轉化和商業化生產基地。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。