2024年10月11日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物首款原研CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）的自身免疫性疾病領(lǐng)域新增適應(yīng)癥新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可（受理號：CXSL2400450），用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)的免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）。這是納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域獲得的第一張新藥臨床試驗（IND）批件。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性系統(tǒng)性自身免疫性疾病，常導(dǎo)致全身多器官損害，B細(xì)胞異常及自身抗體產(chǎn)生在其發(fā)病中起到至關(guān)重要的作用。SLE可引起免疫性血小板減少，在中國SLE患者中約占16%。其中相當(dāng)一部分患者對糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑和生物制劑均反應(yīng)不佳，此類患者預(yù)后不良，長期存在著重要臟器出血風(fēng)險，是SLE治療中的一大難點。

今年7月，國際頂級期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》 (《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2)在線發(fā)表了北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授、李夢濤教授及血液內(nèi)科周道斌教授合作的靶向CD19嵌合抗原受體自體T（CD19 CAR-T）細(xì)胞注射液（納基奧侖賽注射液）治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）的研究論文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”, 該報道展現(xiàn)了納基奧侖賽細(xì)胞注射液在系統(tǒng)性紅斑狼瘡免疫性血小板減少癥中良好并持久的療效和安全性，顯示了CAR-T在SLE及ITP治療中的應(yīng)用潛力。

源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）是合源生物自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）長期技術(shù)創(chuàng)新積累，具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝。源瑞達(dá)^?（納基奧侖賽注射液）是首款具有中國全自主知識產(chǎn)權(quán)CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。已布局成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤、兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病以及多種類型自身免疫性疾病等多個適應(yīng)癥。其治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請于2023年11月獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)上市，治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的新藥上市申請于2024年9月獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理。

作為首款中國白血病治療領(lǐng)域CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，源瑞達(dá)^?上市后，已獲CSCO（中國臨床腫瘤學(xué)會）和中華醫(yī)學(xué)會等多部權(quán)威診療指南推薦；已覆蓋80家國內(nèi)頂尖血液病治療醫(yī)院，真實世界療效和安全性受到醫(yī)生和患者的高度認(rèn)可。

北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授：

“系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是由遺傳、環(huán)境和激素等多種因素引起的自身免疫性疾病，因此病情異質(zhì)性強，個體化診療要求高。殘酷的現(xiàn)實是，我國發(fā)病年齡在30歲左右的患者，至55~60歲時，超過一半死亡。我們非常期待看到納基奧侖賽治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥新藥臨床試驗的迅速推進(jìn)，以造福廣大深受疾病困擾的患者。”

北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科李夢濤教授：
“在我們開展的納基奧侖賽注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥的探索性臨床研究中，已成功治療多例患者，首例患者已經(jīng)持續(xù)緩解超過1年。我們在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》展示了這一全球首次將CD19 CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥的治療實踐。我們非常高興看到納基奧侖賽治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥新藥臨床試驗的獲批，協(xié)和多學(xué)科團(tuán)隊將不斷探索深化CAR-T細(xì)胞療法在這一疾病中的應(yīng)用，推動自身免疫疾病治療領(lǐng)域的進(jìn)步，惠及更多患者。”

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)臨床首席專家、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授：

“衷心祝賀我國原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥新藥臨床試驗獲批！納基奧侖賽注射液在血液腫瘤治療領(lǐng)域展現(xiàn)了良好的臨床效果，贏得了廣泛認(rèn)可，同時也在自身免疫性疾病相關(guān)探索臨床研究中取得了積極的臨床進(jìn)展。期待納基奧侖賽注射液的更多適應(yīng)癥的拓展和獲批，讓更多患者獲益于CAR-T療法。”

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士：

“對于納基奧侖賽注射液在治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥新藥臨床試驗的獲批，我們極為振奮。

這意味著納基奧侖賽注射液繼治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病等血液腫瘤適應(yīng)癥布局后，在新的自身免疫性疾病領(lǐng)域布局拓展也邁入了新的階段。除了本次獲批IND的難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥（SLE-ITP）適應(yīng)癥外，納基奧侖賽注射液還在狼瘡腎炎、自身免疫性溶血性貧血等多個自身免疫性疾病中開展研究者發(fā)起的臨床研究和IND申報工作。我們將加速納基奧侖賽注射液在多種自身免疫性疾病中的臨床研究和應(yīng)用，以期讓更多患者受益于這一創(chuàng)新療法。”