近日，國際權威學術期刊《Blood Advances》（IF=7.4）發表了題為“Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia”的文章，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）王建祥教授為通訊作者，王迎主任醫師和合源生物科技（天津）有限公司呂璐璐博士為共同第一作者，更新了中國自主原研CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（CNCT19）治療成人復發難治急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL)的長期療效和安全性數據。

白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人急性淋巴細胞白血病（B-ALL）初治后復發率高，約60%的患者會進展到復發或難治階段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者預后極差，嚴重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個月，近30年生存無顯著改善，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質量。該研究是由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者，是納基奧侖賽注射液用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）。在該研究中，共有48名r/r B-ALL患者接受了納基奧侖賽輸注，其中72.9%的患者曾接受過≥2種前線治療，16.4%的患者曾接受過造血干細胞移植。有效性：中位隨訪23.7個月，48名患者中有41名（85.4%）在接受納基奧侖賽輸注后達到微小殘留病變（MRD）陰性，中位緩解持續時間為20.7個月，中位無復發生存期為12.4個月，預估的2年總生存率為55.2%，16例患者生存超過24個月。安全性：分別只有12.5%和6.2%的患者發生了3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），沒有死亡與CRS或ICANS相關。該研究證實，CAR-T細胞（納基奧侖賽注射液）治療成人r/r B-ALL具有長期的臨床獲益。

關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，已成長為中國細胞藥物產業自主創新的引領者，致力于成為全球領先的細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業。公司首個核心產品源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19）于2023年11月正式獲國家藥品監督管理局批準上市。該產品是中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是中國全自主創新的首個CD19 CAR-T藥物。公司深度合作國家一流院所，構建了以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領域的10余種管線產品在研。

源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品。公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地，并于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產許可證》。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。