2021年1月17日，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱：合源生物）2021年第三屆科學顧問委員會細胞治療研討會成功舉行，會議由國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長王建祥教授與國投招商醫藥健康首席科學家、前FDA資深臨床審評專家、前CDE首席科學家何如意博士主持，合源生物科學顧問專家及領域專家同合源生物團隊就公司核心產品CNCT19細胞注射液臨床研究規劃及NDA申報準備、覆蓋血液腫瘤與實體腫瘤多個適應癥創新管線布局以及技術創新平臺建設等內容進行了深入熱烈討論。參加此次會議的專家還有（按姓氏拼音首字母排序）:

• · 程濤 教授      中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)               
• · 韓為東 教授   解放軍總醫院
• · 蘭寶石 先生   中國農工民主黨中央生物技術與藥學工作委員會
• · 劉德龍 教授   美國紐約醫學院
• · 邱錄貴 教授   中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）
• · 宋永平 教授   河南省腫瘤醫院
• · 孫云霞 女士   北京昭衍新藥研究中心股份有限公司
• · 王剛 博士      前FDA資深顧問、前CDE首席科學家
• · 王敏 教授      中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）
• · 王皓毅 教授   中國科學院動物研究所
• · 姚樹元 博士   無錫生基醫藥科技有限公司
• · 張建民 教授   中國醫學科學院基礎醫學研究所
• · 張毅 教授       鄭州大學第一附屬醫院
• · 周仁富 先生   京衛醫藥
• · 鄒德慧 教授   中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）

本屆研討會是合源生物繼2020年12月CNCT19細胞注射液被國家藥品管理局納入"突破性治療藥物"這一重要里程碑后的開年會議，也是合源生物第三屆科學顧問專家會議。合源生物CEO呂璐璐博士首先向與會專家介紹了公司在過去一年中所取得的成績，在克服疫情影響下，核心產品CNCT19細胞注射液率先進入注冊臨床II期階段并獲得“突破性治療藥物認定”， 全面布局基因編輯與iPSCs創新技術平臺驅動下的具有國際競爭力管線產品， 不斷完善人才團隊與產業化核心能力，在與會專家鼎立支持下加速向核心產品上市及創新管線布局等既定戰略目標前進。

本屆研討會主要議題為加速核心產品上市進程、研發管線有序推進與中長期研發方向，包括CNCT19細胞注射液臨床研究和注冊申報的穩步進展與行動計劃、以及血液腫瘤雙靶點CAR-T等管線產品IND策略研究、基因編輯與iPSCs等創新技術平臺在免疫細胞治療中的應用前景和方向、實體瘤適應癥擴展與突破等方面的前沿探討。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究）王建祥教授、鄒德慧教授詳細介紹了核心產品CNCT19細胞注射液前期臨床研究數據，合源團隊介紹了CNCT19臨床研究與NDA申報準備規劃工作。

在即將進入IND階段的管線產品中，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究）王敏教授介紹了針對血液腫瘤的多種雙靶點CAR-T等產品體內外研究情況，合源團隊展示了其早期探索性臨床研究數據，中國醫學科學院基礎醫學研究所張建民教授團隊介紹了γδT細胞作為異體應用治療的前景和前期研究數據。

在中長期平臺建設討論環節中，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）程濤教授團隊展示了基于人多能干細胞(human pluripotent stem cells, hPSC)的免疫細胞治療平臺的應用前景及最新hPSC-CAR-T、hPSC-CAR-NK及hPSC-CAR-M等研究成果。中國科學院動物研究所王皓毅教授向大家講解了基因編輯技術平臺改良細胞治療研究，展示了免疫抑制靶點基因編輯CAR-T細胞具有顯著提升體內增殖和腫瘤殺傷能力，有望實現在實體腫瘤治療上的突破，并建議合源生物加快相關臨床研究準備。鄭州大學第一附屬醫院張毅教授則展示了通過創新設計CAR-T改變實體腫瘤微環境，增強CAR-T在實體腫瘤治療中的抗腫瘤效果，目前，相關項目臨床研究正在進行受試者招募。

與會專家一致肯定了合源生物在過去一年中所取得突破性成績，一致建議合源生物高質高效推進核心產品CNCT19細胞注射液注冊臨床研究進程，同時做好商業化準備工作，以最快速度實現產品上市，以具競爭力的價格讓患者獲益。在管線布局上，憑借CAR-T平臺、iPSCs平臺與基因編輯平臺等技術創新平臺驅動，深耕血液腫瘤疾病領域，突破實體腫瘤，布局通用免疫細胞治療技術平臺。 同時，整合多方資源，實現突破，立足中國，擁抱世界。

本次會議歷時一天，成果豐碩且極富建設性，兼顧了合源生物自成立以來的成績回顧與未來成長關鍵計劃，體現了合源生物團隊對于公司發展科學性、嚴謹性、成長性的堅持與信心。與會專家大力獻計獻策為2021年合源生物的發展奠定了堅實的基礎，指明了發展方向。會議主席王建祥教授與何如意教授總結時指出，合源生物團隊能力出色，核心產品CNCT19細胞注射液前期臨床研究數據優異，臨床需求迫切，在“突破性治療藥物”政策的支持下和監管機構的加強指導下，加速其臨床應用進程。作為國內最具潛力的免疫細胞治療創新藥公司之一， 合源生物發力布局前瞻性、前沿性技術創新平臺，以臨床需求為導向，注重先進工藝和質量控制體系建設，有序開發差異性且具有國際競爭力免疫細胞治療產品，讓創新細胞藥品造福患者。

合源生物CEO呂璐璐博士最后說：“非常榮幸邀請到各位專家參加此次會議，為合源生物的下一步發展獻計獻策并提供有力堅定的支持，合源生物將繼續完善產業化核心能力建設，加速CNCT19細胞注射液商業化進程；全面提升研發能力，完成CAR-T平臺、iPSCs平臺、基因編輯平臺多平臺驅動覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤和通用異體應用的極具擴展性管線布局；深度合作一流院所，切實推動產學研深度融合的技術創新機制，讓創新免疫細胞治療更多、更快進入臨床應用，服務患者。“

關于合源生物科技（天津）有限公司

合源生物創立于2018年6月，是專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化的生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺，加速細胞治療技術創新、臨床應用與商業化。

公司首個核心產品CNCT19細胞注射液是自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，源自中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）的長期技術創新積累。2019年11月29日，CNCT19細胞注射液獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心認定為復發或難治性急性淋巴細胞白血病“突破性治療藥物”，有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量管理體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤管線、實體腫瘤管線及前瞻性通用平臺管線。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司在北京設有2,000㎡研發中心，在天津設有近10,000㎡的符合GMP標準的免疫細胞藥物研發轉化和商業化生產基地。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。