2022年1月15日，合源生物與中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）聯合宣布，靶向CD19 CAR-T藥物CNCT19細胞注射液獲得美國食品藥品監督管理局（FDA)授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）,用于治療急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。這是繼2020年12月被國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入“突破性治療藥物”后，CNCT19細胞注射液在商業化和全球化進程中取得的又一重大進展。

合源生物CNCT19細胞注射液是擁有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物，源自中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）的長期技術創新積累，其具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，并獲得了多項國家發明專利。2021年12月12日，在第63屆美國血液學會（ASH）年會上，合源生物與中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）以海報展示的方式，聯合公布了CNCT19細胞注射液治療復發難治急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的前期臨床研究結果，無論對于成人還是兒童r/r B-ALL患者，CNCT19細胞注射液均表現出優異的有效性及安全性。目前，CNCT19細胞注射液用于治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的兩項注冊臨床試驗已處于Ⅱ期階段，有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

獲得FDA孤兒藥資格認定為CNCT19細胞注射液加快推進美國臨床試驗開展及注冊上市、走向全球化奠定了堅實的基礎。根據美國FDA《孤兒藥法案》，獲得孤兒藥資格認定的新藥，將在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一系列的積極政策支持，包括臨床研究開展支持及稅收優惠、BLA等注冊相關費用減免以及獲批上市后針對該適應癥美國市場7年獨占權的潛在可能。

合源生物CMO陳長汀博士（Changting C Haudenschild,M.D.）表示：

“我們非常高興FDA授予CNCT19細胞注射液孤兒藥資格認定和對我們前期臨床研究的優異有效性和安全性數據的認可。隨著中國加入人用藥品技術要求國際協調理事會(ICH)，國內臨床試驗逐漸與國際接軌，高質量臨床試驗數據是國際認可的保障。在ODD等有利政策支持下，我們將加速推進CNCT19美國FDA審批和上市以及全球臨床開發計劃。”

合源生物CEO呂璐璐博士表示：

“中國原研CNCT19細胞注射液獲得美國FDA孤兒藥資格認定是重要里程碑事件，標志著CNCT19細胞注射液全球化征程的正式開啟。未來，合源生物將繼續以滿足臨床需求為導向，加速推進CNCT19細胞注射液的II期臨床試驗及全球商業化進程，同時推進CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系建設，讓更多的自主創新的免疫細胞治療藥物從中國走向全球，參與國際競爭。”

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長王建祥教授表示：

“急性淋巴細胞白血病，尤其是復發或難治性急性淋巴細胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，CNCT19細胞注射液為全球這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和希望。所院將立足創新、引領發展，攜手合源生物，打造免疫細胞治療領域國家自主創新重要源頭和原始創新主要策源地，建設具有全球號召力的細胞治療基礎研究、技術創新和產業應用體系，讓更多的中國創新走向世界。”

關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品CNCT19細胞注射液是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。

https://mp.weixin.qq.com/s/EdrGzEpwsZlg8RqKwV-MsA