2022年3月25日，合源生物宣布，公司自主研發的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法候選產品HY027完成其在研究者發起的臨床試驗中的首例受試者給藥。該試驗由中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)淋巴瘤/多發性骨髓瘤診療中心主任邱錄貴教授作為主要研究者發起，旨在評估HY027治療復發/難治多發性骨髓瘤的安全性及有效性。完成回輸給藥后，患者狀態良好，研究者正在根據臨床研究方案對其進行安全性和療效評估。

HY027是合源生物全自主研發的一款靶向BCMA CAR-T產品，通過采用高度特異性人源化抗BCMA scFv序列，可有效避免抗藥抗體產生，結合國際領先的生產制造工藝和質量控制體系，有望為復發/難治多發性骨髓瘤等患者群體帶來快速、深入且持久的治療效果。在前期的體外和動物實驗中，HY027展現出優異的抗腫瘤活性和存續性。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）淋巴瘤/多發性骨髓瘤診療中心主任邱錄貴教授表示：

“復發/難治多發性骨髓瘤的治療一直是臨床治療中的一大難點，CAR-T療法成為近幾年復發/難治多發性骨髓瘤研究的熱點話題，BCMA靶點是其中聚焦最多的靶點。期待合源生物自主研發的靶向BCMA CAR-T產品通過差異化的改善策略，增強CAR-T細胞療法有效性和應用性，進一步改善多發性骨髓瘤患者預后。”

合源生物CSO周立博士表示：

“靶向BCMA的差異化CAR-T產品開發是公司的整體重要研發布局之一，在團隊的共同努力下，隨著首例受試者的成功回輸，研發中心完成了CAR-T等多類型免疫細胞治療藥物的研發核心能力建設，并深入和聚焦布局CAR技術平臺、基因編輯技術平臺和iPSCs技術平臺，不斷促進多種技術平臺的協同效應，推動技術創新，以臨床需求為導向，持續輸出覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤等疾病領域的差異化自體型、通用型管線產品，力爭讓患者早日用上安全、有效和可負擔的產品。”

合源生物CEO呂璐璐博士表示：

“HY027的成功回輸，體現了公司涵蓋抗體篩選、載體構建、CAR-T設計、臨床前研究、工藝開發、質量體系建設、臨床研究開展等上游研發能力的建設，與公司業已穩步推進的CAR-T商業化生產體系對接，逐步完成從上游研發到商業化的全流程核心能力鏈條。目前，公司核心產品CNCT19細胞注射液注冊臨床穩步推進，已進入新藥申報準備階段。后續公司將繼續通過自主研發以及與國內一流院所的緊密合作，進一步拓寬研發管線，逐步實現管線產品的平臺化輸出，爭取在血液腫瘤、實體瘤以及自身免疫性疾病等領域完成新的突破，幫助更多患者早日從免疫細胞治療中獲益。”

關于HY027

HY027是一款在研的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的自體CAR-T療法候選產品，是以抗BCMA人源化 scFv為胞外腫瘤抗原識別區域，以4-1BB為胞內共刺激信號的二代CAR-T結構。目前，由中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所) 淋巴瘤/多發性骨髓瘤診療中心主任邱錄貴教授作為主要研究者發起的臨床試驗正在進行中，試驗將主要評估HY027在治療復發/難治多發性骨髓瘤中的安全性和有效性。

關于多發性骨髓瘤（MM）

多發性骨髓瘤（Multiple myeloma，MM）是第二常見的血液系統惡性腫瘤，據2018年 GLOBOCAN統計，全球每年新增MM患者約16萬名，其中中國每年新增患者約2萬名[1]，且呈逐年上升趨勢。MM患者臨床表現為終端分化的骨髓漿細胞的惡性擴增，同時導致體內產生大量的病理性免疫球蛋白。過度分泌的免疫球蛋白以及不受控制的漿細胞可以引起患者的終末器官的損傷，疾病的進展最終會導致患者的死亡。免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和單克隆抗體藥物是當前治療MM的主要藥物，盡管這些藥物的使用顯著延長了患者的生存，但是MM仍然無法治愈，且患者反復復發，最終發展為復發難治性MM。針對復發難治性MM，目前缺乏有效的治療藥物，預后較差，存在較大的未滿足臨床需求。

關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造業界領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品CNCT19細胞注射液是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，于2019年11月29日獲得國家藥品監督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗（受理號：CXSL1800106）和治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗（受理號：CXSL1800107）。目前，兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成為首個上市的自主知識產權靶向CD19 CAR-T產品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。

[1]，Jiangmei Liu, etc. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006-2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol. 2019 Dec 10;12(1):136.