北京時間2023年3月9日，致力于成為全球領先的細胞基因前沿創新技術驅動的生物制藥企業，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”），宣布赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）IND申請已獲美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可，用于治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）。赫基侖賽注射液是首個在中國遞交新藥上市申請（NDA）的具有完全自主知識產權的CD19 CAR-T藥物， 有望年內獲得批準上市。

赫基侖賽注射液具有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，在成人r/r B-ALL臨床研究中細胞藥物生產成功率達到100%。此前，赫基侖賽注射液已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE, NMPA）“突破性治療藥物（BTD）”認定和美國FDA“孤兒藥”資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2022年12月，赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并納入“優先審評”。赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL的中國多中心關鍵性臨床研究中顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性，標志著國內近30年在成人r/r B-ALL領域的重大突破。

在2022年12月進行的第64屆美國血液學會（ASH）年會上，合源生物以大會口頭報告的形式向全球發布了這一關鍵性臨床研究數據（Oral Presentation, #0660）。

1、持久的高緩解率：總體緩解率（ORR）達82.1%，中位隨訪9.3個月時，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到。在3個月時仍緩解的患者中，1年時預計有80%患者在持續緩解中。無論是否后續接受造血干細胞移植，均能表現出持續緩解和長期生存獲益。

2、顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性：3級及以上細胞因子風暴（CRS）發生率為10.3%；3級及以上免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）發生率為7.7%，無非預期靶向CD19 CAR-T治療導致的不良事件發生。

3、持久的高緩解率和安全性明顯優于現有治療手段，是治療成人r/r B-ALL的重大突破。

合源生物首席執行官呂璐璐博士表示：

“赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可是合源生物邁向全球化征程的重要里程碑。自2018年創立以來，合源生物始終堅持以臨床價值為導向，快速推進首個核心產品商業化進程和覆蓋多疾病領域的十余種管線產品開發。在中國，赫基侖賽治療成人r/r B-ALL適應癥新藥上市申請正處于優先審評程序中，赫基侖賽臨床中心認證等商業化準備工作已全面啟動，針對兒童和青少年急性淋巴細胞白血病以及復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的兩項注冊臨床試驗也正穩步推進。我們將加速推動赫基侖賽在中國和海外上市的進程，讓中國自主創新細胞藥物從中國走向世界，惠及中國和全球患者！”

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示：

“祝賀合源生物赫基侖賽注射液IND申請獲得美國FDA許可！2017年中國加入人用藥品技術要求國際協調理事會(ICH)，隨著ICH指導原則在中國落地實施，國內臨床試驗逐漸與國際接軌，高質量臨床試驗數據是國際認可的保障。赫基侖賽在中國治療成人r/r B-ALL的多中心關鍵性臨床研究數據在2022年美國血液學會年會上進行了大會口頭報告，引起廣泛國際關注，這一中國注冊臨床研究數據有效支持了與美國FDA的溝通和獲得FDA IND許可，期待赫基侖賽在中美乃至全球范圍內早日獲批進入臨床應用。”

合源生物科學顧問委員會聯席主席、原FDA資深臨床審評官、原CDE首席科學家何如意博士表示：

“中國創新藥行業仍處在快速發展的初級階段，未來5-10年，中國創新藥的國際化、全球化仍然是最主要的發展方向之一。祝賀合源生物的原創CAR-T產品IND申請獲得美國FDA許可！合源生物通過早規劃、引入國際化臨床試驗和工藝質量標準、密切的國際監管機構溝通交流，利用中國高質量數據有效支持到國際溝通交流，為中國創新藥的出海和全球化開發探索出了創新的策略模式，也為業界樹立了標桿。期待合源生物的中國原創CAR-T產品早日在全球范圍內成功上市！”

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關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造全球領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品赫基侖賽注射液（擬定）（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評，有望成為中國白血病治療領域首個上市的CAR-T產品和首個上市的全自主創新的靶向CD19 CAR-T產品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域，涵蓋創新型單、多靶點產品、通用型細胞治療產品等10余種管線產品。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產許可證》。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。