2023年 4 月18日，致力于成為全球領先的細胞基因前沿創新技術驅動的生物制藥企業合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱“合源生物”）宣布公司雙靶點CAR-T細胞治療產品（HY004細胞注射液）的兩項新藥臨床試驗申請已獲國家藥品監督管理局（NMPA）默示許可，適應癥分別為：治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）（受理號：CXSL2300055）和治療復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）（受理號：CXSL2300054）。

（CDE官網信息公示）

雙靶點CAR-T細胞治療產品（HY004細胞注射液），是一種靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受體修飾的T淋巴細胞注射液（CAR-T），是在體外利用慢病毒載體對患者自身T細胞進行基因修飾后而制備的細胞制劑，具有獨特設計的 LOOP CAR結構，可以直接識別靶細胞表面CD19和CD22分子，能夠同時靶向雙抗原，靶向殺傷效果更強，并通過減少腫瘤細胞的抗原逃逸而減少疾病復發和保持療效持久。合源生物深入合作國家一流院所 - 中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所），加速了HY004細胞注射液的研發進程。

在2022年12月的第六屆美國血液學會（ASH）年會上，HY004細胞注射液以口頭報告的形式（Structural Optimization of Dual-Target CD22/CD19 CAR-T and Its Anti-Tumor Effects on B Cell Malignancies，摘要號#255）展示了CD22/CD19雙靶點CAR-T的結構優化數據、抗B細胞惡性腫瘤作用和早期IIT臨床研究數據。數據表明，HY004細胞注射液比其他結構的CAR-T表現出更強的增殖和抗白血病作用。在IIT臨床研究中，6例復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）患者接受了CAR-T細胞回輸，ORR率高達100%， 6例患者均獲得了MRD陰性的緩解，且3個月內未觀察到嚴重CRS（≥3級）和任何級別的ICANS。

合源生物首席執行官呂璐璐博士表示：

“合源生物HY004細胞注射液是合源生物進入注冊臨床研究階段的又一款創新CAR-T細胞治療產品，是公司創新技術驅動的管線產品平臺化輸出的又一重要里程碑。目前，隨著合源生物首個核心產品CNCT19商業化上市在即，公司已完成從研發到商業化的成藥路徑全鏈條核心能力建設，并打造了一支極具凝聚力、執行力的專業業務團隊和管理團隊，為后續管線產品的快速商業化搭建了“高速公路”。合源生物現有基于CAR、基因編輯和iPSCs的三大技術平臺的10余款管線產品在研，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤和非腫瘤疾病領域。通過商業化在即的納基奧侖賽注射液，此次獲批IND的雙靶點CAR-T新產品，以及多款在臨床前研究階段的針對多發性骨髓瘤和急性髓系白血病的通用型細胞治療產品等多疾病類型、多產品梯隊性輸出，夯實公司血液腫瘤領導者地位。公司將繼續以臨床價值為導向，不斷加快管線產品研發進展，加速推動更多優質細胞治療產品進入臨床階段并早日上市，惠及更多患者！”

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關于合源生物

合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造全球領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心產品CNCT19細胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19注射液治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評，有望成為中國白血病治療領域首個上市的CAR-T產品和首個上市的全自主創新的靶向CD19 CAR-T產品。2023年3月，CNCT19注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域，涵蓋創新型單、多靶點產品、通用型細胞治療產品等10余種管線產品。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產許可證》。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。